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| Les États-Unis ont approuvé jeudi 23 avril une nouvelle thérapie génique pour les enfants et les adultes souffrant de surdité sévère à profonde liée à certaines mutations dans le gène OTOF. |
| Photo : ST/CVN |
Alors que deux à trois enfants sur mille naissent aux États-Unis avec une déficience auditive et qu'on estime que plus de la moitié de ces surdités précoces sont d'origine génétique, le développement de thérapies géniques ciblées nourrit de grands espoirs.
Développé par la société de biotechnologie américaine Regeneron, ce traitement nommé Otarmeni cible un type de surdité rare, n'affectant qu'environ 50 nouveaux-nés par an aux États-Unis.
Il pourra désormais être proposé aux enfants comme aux adultes souffrant de surdité sévère à profonde liée à certaines mutations dans le gène OTOF, responsable d'une protéine assurant la transmission de signaux auditifs de l'oreille interne au cerveau.
Alors que les thérapies géniques sont généralement extrêmement chères, notamment aux États-Unis où elles peuvent s'élever à plusieurs millions de dollars par patient, Regeneron a créé la surprise en annonçant vouloir proposer ce traitement gratuitement aux patients américains éligibles.
Devant être administrée une fois sous forme de piqûre dans l'oreille par un chirurgien, cette solution thérapeutique innovante a été saluée comme révolutionnaire par des parents d'enfants concernés.
"C'est tout simplement incroyable", s'est émue Sierra Smith, jeune mère d'un petit garçon nommé Travis ayant bénéficié du traitement.
"Il ne savait pas comment il s'appelait. Il ne pouvait pas m'entendre lui dire à quel point je l'aime. Et maintenant, grâce à Regeneron et à cette incroyable opération, il peut écouter de la musique, et il adore ça, il adore danser", a-t-elle raconté depuis la Maison Blanche lors d'un événement célébrant un accord signé entre l'administration Trump et le laboratoire pharmaceutique sur les prix d'autres médicaments.
L'essai clinique réalisé sur 20 patients pédiatriques âgés de 10 mois à 16 ans a montré une amélioration notable de l'audition chez au moins 80% d'entre eux après quelques mois.
L'approbation accélérée de ce traitement innovant par l'Agence américaine du médicament (FDA) "marque une nouvelle ère dans le traitement des formes génétiques de perte auditive, où il est désormais possible de rétablir une audition naturelle continue", a salué le docteur Eliot Shearer de l'Hôpital pour enfants de Boston, qui a participé à l'essai clinique, dans un communiqué.
AFP/VNA/CVN
