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Il y a 10 ans, quand son fils a commencé à montrer des anomalies comme le rachitisme, l’aphasie et le retard mental, Tô Thi Trang (Đông Nai) l’a emmené dans différents hôpitaux, mais les causes de sa maladie restaient inconnues. Au fil du temps, l’état de santé de l'enfant s’est aggravé. Il y a environ 3 ans, à l’Hôpital pédiatrique N°1 de Hô Chi Minh-Ville, son fils a été diagnostiqué avec les mucopolysaccharidoses (MPS), des maladies métaboliques rares dans le monde.
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| Le traitement des maladies rares a besoin des équipements modernes. |
L'imagerie médicale a montré que l’enfant souffrit d’atrophie cérébrale, d’insuffisance cardiaque, d'infection ostéo-articulaire, d’hépatomégalie, etc. “Si la maladie avait été dépistée plus tôt, elle ne serait pas si grave”, a exprimé avec regret Mme Trang. Le parcours de soins de son enfant est lourd et compliqué, avec à la fois des traitements à l’Institut du Coeur et à l’Hôpital pédiatrique N°1 de HCM-V.
Depuis quatre ans, Vo Thi Mai Thy, 40 ans, domiciliée dans la province de Đông Thap, accompagne sa fille dans la lutte contre la forme juvénile de la maladie de Pompe - une maladie métabolique génétique. "J’ai été très choquée à la nouvelle de la maladie rare de ma fille. Sa santé s’est dégradée, elle était incapable de soulever ses bras, ses jambes et sa tête. Selon les médecins, si elle ne prenait pas de médicaments, elle souffrirait de paralysie respiratoire et de la faiblesse musculaire », a raconté la mère. Toutes les deux semaines, l’enfant reçoit une perfusion des médicaments à un prix exorbitant, parfois jusqu’à plus de 300 millions de đông. Heureusement, ses médicaments sont pris en charge par une société pharmaceutique. Cependant, Mme Thy s’inquiète extrêmement pour la vie future de son enfant.
Ces deux enfants atteints de maladies rares reçoivent des traitements à l'Hôpital pédiatrique N°1. Selon Mme Nguyên Thi Thanh Huong, directrice adjointe de l'Hôpital, l’établissement reçoit annuellement environ 50 patients pédiatriques atteints de maladies rares. Depuis 2017, l’hôpital a pris en charge environ 500 patients atteints de maladies rares. Leur traitement fait face à diverses difficultés à cause de l’absence d’une unité spécialisée et de conditions de diagnostic et de traitement adaptés.
L’Hôpital pédiatrique national, le premier établissement médical au Vietnam à offrir des traitements aux enfants atteints de maladies rares, gère actuellement environ 17.400 dossiers, principalement des cas de maladies métaboliques congénitales. Selon Trân Minh Diên, directeur de l'hôpital, les maladies rares peuvent causer la mort ou provoquer des séquelles motrices et psychiques. Mais avec un dépistage précoce, les patients peuvent vivre et se développer normalement.
De nombreux adultes souffrent aussi de maladies rares, qui ne sont pas détectées et diagnostiquées à temps. Par exemple, M. T.Q.L , 62 ans, de Hô Chi Minh-Ville, a souffert d'œdème du corps pendant 35 ans, dont l’origine reste inconnue. À chaque récidive de la maladie, il rencontrait plusieurs difficultés dans la vie quotidienne et au travail : impossibilité de conduire, difficultés à remuer ses bras et ses jambes, etc. Il a été hospitalisé plusieurs fois en raison d’œdèmes gastriques et intestinaux. Durant un test d'allergie à l'hôpital de l'Université de médecine et de pharmacie de HCMV, il a été diagnostiqué avec l’angiœdème bradykinique, une maladie génétique rare. Elle provoque des épisodes récurrents de gonflements situés au niveau de l'abdomen, du visage, des pieds, des organes génitaux, des mains, de la gorge, même des organes internes. La maladie est susceptible de mettre en jeu le pronostic vital en cas de gonflements dans les voies respiratoires.
Selon le ministère de la Santé, il y a 6 millions de personnes atteintes d’environ 100 maladies rares, dont 58% dont des enfants. Au moins 30% des enfants atteints de maladies rares meurent avant l’âge de 5 ans.
Quelle chance pour les patients atteints de maladies rares ?
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| Le Vietnam renforce la recherche pharmaceutique pour traiter des maladies courantes et rares |
Ces dernières années, avec le développement de la technologie et de la médecine, le traitement de diverses maladies rares a été amélioré. Cependant, selon les médecins, il est encore difficile de gérer les maladies rares et d’aider les patients à accéder aux traitements avancés. Selon Nguyên Thi Thanh Huong, actuellement, peu d’établissements médicaux ont les capacités dépister et traiter des maladies rares. Le coût des médicaments est aussi un grand obstacle.
Actuellement, l’assurance maladie prend seulement en charge le traitement des enfants de moins de 6 ans. En 2023, l’Hôpital pédiatrique N°1 a dépensé environ 10 milliards de đôngs de la Caisse de l’assurance maladie pour le traitement des maladies rares. Heureusement, quelques entreprises pharmaceutiques ont accepté de soutenir des patients. Mais dû à la quantité limitée, la sélection des enfants se fait par tirage au sort. À l’Hôpital pédiatrique N°1, en 2023, un garçon a reçu gratuitement les médicaments d'une valeur de 50 milliards de dôngs pour traiter son amyotrophie spinale.
Selon Trân Minh Diên, chaque diagnostic précis d’une maladie rare prend en moyenne 5 à 7 ans. Ce retard conduit à un traitement inapproprié, qui entraîne une aggravation de la maladie, d’où l’épuisement physique et mental du patient et des dépenses coûteuses pour sa famille. La plupart des patients sont incapables de payer les coûts élevés du traitement sans le soutien de l’État ou d’organisations, notamment en cas de traitement prolongé. Certains médicaments ne sont actuellement pas autorisés au Vietnam. D’autres sont disponibles mais difficiles d’accès car ils ne sont pas couverts par l’assurance maladie.
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| Les patients pauvres atteints de maladies rares sont soutenus par des bienfaiteurs. |
En outre, l’approbation de ces médicaments dans le cadre de prise en charge du gouvernement ou de l’assurance maladie est soumise à des critères différents de ceux des médicaments courants. Pour faciliter l'accès des patients, il faut réviser les critères d’approbation et adopter des initiatives financières.
D'après Trân Van Thuân, vice-ministre de la Santé, son ministère vient de signer un mémorandum d’accord concernant la coopération avec quatre sociétés pharmaceutiques multinationales. Cette coopération souligne la priorité aux soutiens dans le traitement pour les patients atteints de maladies rares. Le ministère élabore également des politiques spécifiques sur la prise supplémentaire en charge d’assurance maladie, afin que les patients bénéficient d’un traitement précoce et complet.
Selon l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS), une maladie rare est une maladie dont la prévalence est de 1 sur 2 000 personnes. On estime qu'environ 3,5 à 6 % de la population mondiale souffre de maladies rares, soit de 300 à 450 millions de personnes. Environ 7 000 maladies rares sont connues, dont 72 à 80 % sont d’origine génétique, le reste étant des infections, des allergies et des maladies auto-immunes. Les effets des maladies rares sont donc souvent durables, affectant la qualité de vie à plusieurs niveaux, voire entraînant la mort.
Il est recommandé par les médecins aux parents de réaliser un dépistage génétique prénatal. Le dépistage néonatal devrait être réalisé chez les nouveau-nés dès leur naissance. Le dépistage des maladies rares est requis dans les cas suivants: enfants ayant un ou les parent(s) avec des anomalies génétiques ; femmes enceintes dont plusieurs enfants sont morts après la naissance, mais de causes inconnues; femmes enceintes qui ont déjà donné naissance à des enfants atteints de troubles métaboliques génétiques, etc.
Texte et photos : Quang Châu/CVN
